新型阿爾茨海默氏癥鼻噴霧劑可清除人類神經(jīng)元和小鼠中的有毒纏結(jié)

扭曲和纏結(jié)的蛋白質(zhì)存在于其中許多誰死了阿爾茨海默氏癥疾病。

一些科學家懷疑這些神經(jīng)結(jié)可以傷害甚至殺死腦細胞，但到目前為止臨床試驗，試圖靶向糾結(jié)的藥物顯示出有限的成功。

現(xiàn)在，由德克薩斯大學研究人員領導的一個國際團隊已經(jīng)推出了一種有前途的新藥。鼻噴霧劑可以繞過血腦屏障，并在活小鼠中爆炸tau蛋白的纏結(jié)。該藥物還可以在實驗室中清除人類神經(jīng)元內(nèi)部和之間的纏結(jié)。

該藥物專門設計用于識別和破壞毒性最強的tau蛋白形式，就像在一些阿爾茨海默氏癥和癡呆癥病例中看到的那樣。

但這并不是唯一的挑戰(zhàn)。研究人員還必須弄清楚如何讓藥物通過血腦屏障進入大腦細胞。

神經(jīng)科學家薩加爾·蓋克瓦德（Sagar Gaikwad）和他的團隊決定將藥物包裝成微小的氣泡，這些氣泡可以滑過細胞膜。通過將藥物噴灑在小鼠的鼻子上，他們能夠繞過血腦屏障。

在患有tau相關腦部疾病的老年小鼠中，只需一次噴霧即可從大腦中清除有毒的tau蛋白。兩周后，小鼠的認知功能有所改善。

當然，這并不意味著這種藥物會對人類產(chǎn)生同樣的影響。

在對以下研究結(jié)果的回顧中科學轉(zhuǎn)化醫(yī)學，愛丁堡大學的神經(jīng)科學家Soraya Meftah，Claire Durrant和Tara Spires-Jones，他們沒有參與目前的研究，注意雖然許多基于TAU的療法在動物模型中顯示出前景，但它們轉(zhuǎn)化為人類有效的藥物“到目前為止還失敗了”。

還有很多工作要做，但蓋克瓦德和他的同事們的初步結(jié)果是有希望的。

在對阿爾茨海默病、路易體癡呆和皮克?。~顳葉癡呆癥的一種形式）患者捐贈的死后人腦組織的實驗中，這部小說抗體醫(yī)學不僅清除了Tau蛋白的纏結(jié)，而且還阻止了“Tau種子”的釋放，這些種子通過連接的神經(jīng)元纏結(jié)大腦其他部位的蛋白質(zhì)。

“許多懸而未決的問題仍然存在，包括這種在人體鼻內(nèi)進行的治療是否允許抗體以有效劑量滲透到我們更大的大腦中，以及是否存在任何潛在危險的副作用，如炎癥，這是所有淀粉樣蛋白定向免疫療法試驗中都令人擔憂的問題。寫梅夫塔、杜蘭特和斯皮爾斯-瓊斯。

“盡管存在這些限制，但這是一項重要的工作?！?/p>

Gaikwad和他的同事們希望他們的技術能激發(fā)對tau相關疾病治療的進一步研究。

該研究發(fā)表在科學轉(zhuǎn)化醫(yī)學.

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