治療突破：FDA批準首款凍傷藥物

凍傷可能發(fā)生在略低于冰點的溫度下（-0.55°攝氏度或 31.01°F），盡管在這樣的溫度下凍傷是通常輕微且不會造成永久性損傷.

但是，如果你在天氣變冷的地方生活和工作，會發(fā)生什么？

作為一個加拿大人，我習慣于在寒流期間看到新聞報道，警告人們避免外出，因為可能會凍傷“不到一分鐘”.

到目前為止，還沒有批準的嚴重凍傷療法。但在 2024 年 2 月 14 日，美國食品和藥物管理局 （FDA） 宣布已批準第一種藥物治療凍傷.

凍傷是進化對長時間或極度寒冷的反應，導致血管收縮和四肢血流減慢。這樣可以使血液在重要器官溫暖，增加在極度寒冷中生存的機會。

不利的一面是，這可能會導致手指、腳趾和面部部分的永久性損傷，有時需要截肢受影響的身體部位。（凍傷導致了一些奇怪的傳統(tǒng)，例如道森市的 Sourtoe 雞尾酒顧客喝含有截肢凍傷腳趾的雞尾酒。

重新利用的藥物

這種名為伊洛前列素（商品名Aurlumyn）的新藥被重新利用。這意味著它最初不是為了治療凍傷而開發(fā)的。在這種情況下，它用于治療肺內(nèi)高血壓.

重新利用的藥物已經(jīng)通過了重要（且昂貴）的人體安全性測試，因此很多便宜（約4000萬至8000萬美元或3200萬至6400萬英鎊）用于開發(fā)其他醫(yī)療問題，而不是創(chuàng)造一種新藥（約10億至20億美元），使藥物再利用成為尋找新療法的有吸引力的方式。

許多藥物已被嘗試作為嚴重凍傷的潛在治療方法。然而，伊洛前列素是第一個通過臨床試驗嚴重凍傷患者被隨機分配接受或不接受伊洛前列素。

研究發(fā)現(xiàn)，60%的患者未接受伊洛前列素治療的患者的損傷嚴重到需要截肢，而接受伊洛前列素治療的患者為0%。

雖然在這項研究中測試的患者總數(shù)很小，只有 47 人，但綜合事實表明沒有其他批準的凍傷藥物治療方法，以及在這項隨機人體試驗中發(fā)現(xiàn)的令人印象深刻的數(shù)字節(jié)省結(jié)果足以說服 FDA 批準這種重新利用的療法用于嚴重凍傷.

運作方式

伊洛前列素工程通過擴張患者的血管（稱為血管擴張劑）并阻止血栓形成。由于凍傷會導致血管收縮，這表明伊洛前列素幫助治愈凍傷組織的一種機制是逆轉(zhuǎn)這種收縮。

然而，每當血液流動重新引入這些組織時，它就會自相矛盾地加重損傷并造成更大的損害。這被稱為“再灌注損傷”，主要是由氧氣突然涌入引起氧化應激.

有趣的是，伊洛前列素不僅是一種血管擴張劑，而且減少氧化應激，這表明這種雙重作用機制可能有助于解釋其作為凍傷治療.

凍傷是世界較冷地區(qū)的常見病癥，其中一種芬蘭留學研究發(fā)現(xiàn)，每年有1.1%的芬蘭人遭受嚴重凍傷，12.9%的人患有輕度凍傷。由于凍傷造成的傷害可能很嚴重，因此批準一種藥物可以顯著降低患者手指、腳趾和鼻子截肢改變生活的風險，這對許多人來說無疑是一個好消息。

然而，一個意想不到的后果可能是Sourtoe 雞尾酒俱樂部在未來幾年里，很難找到新的凍傷腳趾來添加到其收藏中。

史蒂文·霍爾，藥理學講師，蘭開斯特大學

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