世界首創(chuàng)：干細(xì)胞移植可恢復(fù)多人的視力

一個(gè)干細(xì)胞移植手術(shù)顯著改善了三名角膜嚴(yán)重受損患者的視力模糊。

這臨床試驗(yàn)，這是世界上第一個(gè)此類(lèi)研究，也是干細(xì)胞研究的重大進(jìn)步。

手術(shù)兩年后，沒(méi)有發(fā)現(xiàn)嚴(yán)重的安全問(wèn)題，從外面看，所有三個(gè)角膜看起來(lái)都比以前透明得多。

四名參與者參與了這項(xiàng)研究，他們都患有一種導(dǎo)致角膜上疤痕組織堆積的疾病，稱(chēng)為角膜緣干細(xì)胞缺乏癥 （LSCD）。

如果角膜被想象成 '透明窗口' 的角膜緣類(lèi)似于它的框架，將玻璃杯固定在白球上。

這個(gè)關(guān)鍵框架還包含一個(gè)豐富的干細(xì)胞供應(yīng)，它們可以補(bǔ)充角膜中任何磨損的單元，就像小擋風(fēng)玻璃雨刷一樣，隨著年齡的增長(zhǎng)，保持玻璃沒(méi)有霧氣。

如果沒(méi)有角膜緣干細(xì)胞群落的警惕，逐漸視力喪失是不可避免的。

今天，一只眼睛患有 LSCD 的人可以通過(guò)手術(shù)去除疤痕組織，并用另一只眼睛的健康角膜片代替。但是，如果失去角膜緣干細(xì)胞延伸到雙眼，需要進(jìn)行供體移植。

在全球 1270 萬(wàn)患有角膜相關(guān)視力喪失的人中，器官移植可用于只需 1/70.即使對(duì)于那些接受移植的人來(lái)說(shuō)，移植物存活通常也是一個(gè)問(wèn)題;總是有被拒絕的風(fēng)險(xiǎn)。

這就是誘導(dǎo)多能干細(xì)胞 （iPSC） 開(kāi)始發(fā)揮作用。

這些全能的單位是從任何人體的細(xì)胞轉(zhuǎn)化而來(lái)的。一旦被重新編程回胚胎樣狀態(tài)，它們就會(huì)無(wú)限繁殖，能夠變形為任何類(lèi)型的成人細(xì)胞，包括角膜細(xì)胞。

2023 年，美國(guó)的研究人員宣布他們?cè)陂L(zhǎng)達(dá)一年后使用邊緣干細(xì)胞恢復(fù)了兩名角膜損傷患者的視力。

現(xiàn)在，日本大阪大學(xué)醫(yī)院的科學(xué)家們更進(jìn)一步，使用源自健康人體血細(xì)胞的 iPSC 來(lái)恢復(fù)視力。

在實(shí)驗(yàn)室中，得到的 iPSC 被誘導(dǎo)到角膜上皮細(xì)胞片 （iCEPS） 中。去除疤痕組織后，將這些片材移植到患者的角膜上，并在其頂部覆蓋保護(hù)性隱形眼鏡。

移植后大約 7 個(gè)月，所有 4 名患者的視力都有所改善。然而，一年后，患者 4 的視力再次下降，患者 4 是一名 39 歲的女性，是該隊(duì)列中視力喪失最嚴(yán)重的患者。

患者 1 和 2 的視力改善最好，分別為 44 歲女性和66 歲男性。

研究人員懷疑患者 3 和 4 可能由于對(duì)移植的隱匿免疫反應(yīng)而沒(méi)有表現(xiàn)出相同的改善。除了類(lèi)固醇外，沒(méi)有患者接受免疫抑制藥物。

研究人員以前曾使用來(lái)自患者自身的皮膚恢復(fù)那些黃斑變性的人的視力 - 位于視網(wǎng)膜的中心 - 但這是科學(xué)家們第一次對(duì)這種其他形式的視力喪失實(shí)現(xiàn)類(lèi)似的壯舉，而且沒(méi)有使用來(lái)自患者自身細(xì)胞的材料。

雖然這些小型試驗(yàn)非常有希望，但此類(lèi)程序仍然具有高度實(shí)驗(yàn)性和潛在危險(xiǎn)性。需要做更多的研究來(lái)評(píng)估它們的安全性和有效性。

“據(jù)我們所知，這項(xiàng)研究首次描述了 iPSC 衍生的細(xì)胞構(gòu)建體被移植到患者的角膜中或角膜上，它代表了 LSCD 患者未來(lái)有前途的治療選擇，”大阪大學(xué)醫(yī)院的團(tuán)隊(duì)總結(jié).

他們現(xiàn)在正在計(jì)劃一項(xiàng)多中心臨床試驗(yàn)，以“在令人鼓舞的結(jié)果的基礎(chǔ)上再接再厲”。

該研究發(fā)表在柳葉刀.

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